1. 不限癌种!FDA加速批准葛兰素史克PD-1抗体治疗特定实体瘤

2021年08月18日, 葛兰素史克（GSK）公司宣布，美国FDA已经加速批准该公司开发的PD-1抗体Jemperli（dostarlimab-gxly）扩展适应症，用于治疗携带错配修复缺陷（dMMR）的复发或晚期实体瘤患者。这些患者的dMMR特征由FDA批准的检测确认，在接受前期治疗后疾病继续进展，并且没有其它满意的替代治疗选择。这是Jemperli在今年获得FDA批准的第二项适应症。

错配修复缺陷肿瘤的细胞在DNA复制时影响DNA损伤的正常修复。它是一个预测对免疫检查点抑制剂反应的生物标志物。携带这一生物标志物的肿瘤多出现在子宫内膜癌、结直肠癌和胃肠道癌中，但是也可能出现在其它实体瘤中。

这一批准是基于名为GARNET的临床试验结果。结果显示，在所有dMMR实体瘤患者中，Jemperli的客观缓解率为41.6%（95% CI; 34.9-48.6），完全缓解率为9.1%。中位缓解持续时间为34.7个月，95.4%患者缓解持续时间超过6个月。

2. 恩格列净FDA再批新适应症，中国已经递交上市申请！

2021年08月18日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和礼来（Eli Lilly and Company）公司联合宣布，美国FDA已批准SGLT2抑制剂Jardiance（empagliflozin，恩格列净）扩展适应症，用于在射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）成人患者中，降低心血管死亡和住院风险。值得一提的是，两家公司在去年年底也向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了恩格列净的注册申请，用于治疗伴或不伴糖尿病、射血分数降低型心力衰竭成人患者。

这一批准是基于3期临床试验EMPEROR-Reduced的积极结果，总计3730名HFrEF患者参与了这一研究，他们伴有或不伴有2型糖尿病。试验结果显示，与安慰剂相比，Jardiance将患者的心血管死亡和因为心衰而住院构成的复合终点风险降低25%（HR=0.75，95% CI，0.65-0.86）。关键性次要终点分析显示，Jardiance将患者因为心衰而首次或再次住院的风险降低30%（HR=0.70， 95% CI，0.58-0.85）。

3. 罗沙司他成欧洲首个用于CKD相关贫血成人患者的HIF-PH抑制剂！

2021年8月20日，安斯泰来制药集团和美国珐博进公司宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准 EVRENZO TM (罗沙司他) 用于治疗与慢性肾病 (CKD) 相关的症状性贫血成人患者。

罗沙司他是欧盟首个口服低氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶（PH）抑制剂。比起通常与静脉铁剂共同给药的可注射红细胞生成刺激剂（ESA），罗沙司他通过不同的作用机制提高血红蛋白（Hb）水平。作为 HIF-PH 抑制剂，罗沙司他通过激活身体对血液中氧含量降低的自然反应，此反应涉及多个相互协同的过程的调节，从而在减少静脉铁剂使用的情况下管理贫血。

这项批准是遵循欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会（CHMP） 于 6 月 基于一个包含8项多中心随机试验、覆盖全球范围内9,600名患者的综合性关键三期项目结果授予罗沙司他的积极意见做出的。该项目的结果表明，无论患者是否接受透析，或是否曾接受 ESA 治疗，罗沙司他都能有效地达到并维持 CKD 症状性贫血患者的目标 Hb 水平 (10-12g/dL) 。罗沙司他临床开发项目中观察到的安全性特征，反映了研究的CKD人群特征，并与ESA相当。

国内药物批准/研发动态

1. 安进欧泰乐®（阿普米司特片）在华首个适应症获批！

2021年8月17日，安进公司宣布，其创新口服靶向药物欧泰乐®（英文名：Otezla®；通用名：阿普米司特片，Apremilast Tablets）已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗符合接受光疗或系统治疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人患者。阿普米司特是中国首个也是目前唯一一个获批用于斑块状银屑病治疗的口服磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，口服每日两次、每次一片，无需用药前筛查及常规实验室监测。

阿普米司特通过抑制PDE-4活性，阻止cAMP水解，提高细胞内cAMP水平，降低多种促炎因子的表达，同时促进抗炎因子表达，从而调节炎症反应，治疗和控制银屑病症状；具有疗效明确、安全性良好的特点，被列入中国第一批临床急需境外新药名单。

两项关键性三期临床研究ESTEEM 1＆2表明，阿普米司特治疗中重度斑块状银屑病患者16周时达到PASI（银屑病皮损面积和严重程度指数）75和PASI 50的患者比例分别为33.1％4和55.5％5，显著优于安慰剂；同时，阿普米司特显著改善患者指甲、头皮和掌跖等难治部位病变 。三年长期随访结果显示，阿普米司特治疗银屑病安全性良好，未出现肝肾毒性与骨髓抑制等严重不良反应，未出现结核复发；常见的不良反应包括腹泻与恶心等，大部分是轻中度，且多可于1个月内缓解。

参考资料:

药渡数据库

1.https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-fda-accelerated-approval-for-jemperli-dostarlimab-gxly-for-adult-patients-with-mismatch-repair-deficient-dmmr-recurrent-or-advanced-solid-tumours/

2.https://www.boehringer-ingelheim.us/press-release/us-fda-approves-jardiance-empagliflozin-treat-adults-living-heart-failure-reduced

3.https://www.astellas.com/en/news/17106

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文章来源：药渡